Stále více pacientů ve světě dostává šanci užívat nový účinný medikament proti cystické fibróze. Dětem bývá lék Trikafta (v Evropě Kaftrio) v řadě zemí hrazen i pojišťovnami.
Cystická fibróza je dědičné onemocnění, které postihuje buňky produkující hlen a může vést k jeho nahromadění v plicích, trávicím traktu a dalších orgánech. Tělo se pak stává náchylnějším k plicním infekcím a jediným vyústěním se často může stát jen transplantace plic. Jako přelom pak můžeme brát rok 2019, kdy byl ve Spojených státech schválen lék Trikafta, který je u nás k dostání pod názvem Kaftrio. Medikament by měl pomoci většině pacientů s cystickou fibrózou a má velmi pozitivní ohlasy. Pacientů s cystickou fibrózou je v ČR kolem 650. Nemocní se bez léčby průměrně dožívají 25 let. Významným vědcem, který se podílel na klinické studii léku, je i český profesor MUDR. Pavel Dřevínek, Ph.D., vedoucí centra cystické fibrózy ve FN Motol. Nový přípravek podle jeho slov přináší výsledky, které předčily veškerá očekávání. Užívání přípravku Kaftrio předpokládá podstatné zvýšení průměrné délky života pacientů. Trojkombinační terapie nového léku totiž působí na nápravu defektu genu, který nemoc způsobuje.
Nová opatření a nové statistiky vyšly nyní v říjnu v severoamerické Kanadě. Cystickou fibrózou zde podle nich trpí odhadem jedno z 3600 dětí narozených v této zemi, více než 4300 dětí, dospívajících a dospělých s cystickou fibrózou pak navštěvuje specializované CF kliniky. Média zveřejnila autentický příběh Kelly Marchandové z Ontaria, která je vděčná, že v rámci programu pro děti od 6 let má její sedmiletá dcera Charlotte lék hrazený. „Dohnalo mě to k slzám,“ uvedla Kelly. “Pro mou dceru to znamená moc, že může mít tento lék, doufejme, že zpomalí progresi její nemoci a způsobí méně problémů.“ Lidé v Kanadě si o hrazení léku mohou zažádat v rámci pojistky, popř. v různých programech. Kim Steele, ředitelka organizace Cystic Fibrosis Canada však varuje, že zdravotní systém mnohdy neposkytuje záchrannou síť k zajištění plného krytí, protože některá soukromá pojištění zahrnují spoluúčast pacienta. „Toto skutečně zasáhlo mnoho průměrných rodin ze střední třídy a staví je do nepříjemných pozic, kde ony nebo jejich děti nemusí mít nárok dostat medikaci.“ „Každá kanadská provincie má svůj vlastní model zdravotní péče, který brání koordinovanému celokanadskému přístupu k přístupu k medicíně, jako je Trikafta“, dodala Kim Steele.
Doktorka April Priceová, ředitelka dětské kliniky pro cystickou fibrózu v London Health Sciences Centre, popisuje Trikaftu jako „změnu hry“ v životech jejích pacientů. „To, co tento lék dokázal, je skutečně jako ze sci-fi filmu,“ uvedla dále. „Věci, které byly na dlouhou dobu zaseknuté, se při užívání začnou hýbat, takže ústup kašle a zvýšené tvorby hlenu jsou jen některé ze známých výsledků zahájení užívání léku.“ Priceová ale uznala, že vysoká cena brání mnoha pacientům v přístupu k léku. „Jakmile přestanete brát tento lék, všechny jeho účinky odezní.“ Kanada podle známé lékařky potřebuje strategii pro vzácná onemocnění, která by provinciím a územím umožnila spolupracovat na vytvoření jednotného rámce s cílem snížit překážky v dostupnosti medikace.
Články zveřejněné v rubrice Trendy nemusejí vyjadřovat názor redakce.